home *** CD-ROM | disk | FTP | other *** search
/ CD-ROM Today 1996 January / CD-ROM Today 1996 January.iso / dp / 0345 / 03457.txt < prev    next >
Encoding:
Text File  |  1994-01-17  |  9.0 KB  |  206 lines
  1. $Unique_ID{BRK03457}
  2. $Pretitle{}
  3. $Title{Anemia, Aplastic}
  4. $Subject{Anemia, Aplastic Hypoplastic Anemia Aregenerative Anemia
  5. Panmyelophthisis Refractory Anemia Progressive Hypoerythemia Hemorrhagica
  6. Aleukia Toxic Paralytic Anemia Erythroblastophthisis Panmyelopathy }
  7. $Volume{}
  8. $Log{}
  9.  
  10. Copyright (C) 1986, 1987, 1988, 1990, 1991, 1992, 1993 National
  11. Organization for Rare Disorders, Inc.
  12.  
  13. 83:
  14. Anemia, Aplastic
  15.  
  16. ** IMPORTANT **
  17. It is possible that the main title of the article (Aplastic Anemia) is
  18. not the name you expected.  Please check the SYNONYM listing to find
  19. alternate names and disorder subdivisions covered by this article.
  20.  
  21. Synonyms
  22.  
  23.      Hypoplastic Anemia
  24.      Aregenerative Anemia
  25.      Panmyelophthisis
  26.      Refractory Anemia
  27.      Progressive Hypoerythemia
  28.      Hemorrhagica Aleukia
  29.      Toxic Paralytic Anemia
  30.      Erythroblastophthisis
  31.      Panmyelopathy
  32.  
  33. General Discussion
  34.  
  35. ** REMINDER **
  36. The information contained in the Rare Disease Database is provided for
  37. educational purposes only.  It should not be used for diagnostic or treatment
  38. purposes.  If you wish to obtain more information about this disorder, please
  39. contact your personal physician and/or the agencies listed in the "Resources"
  40. section of this report.
  41.  
  42.  
  43. While certain anemias are due to either excessive red cell destruction or
  44. a deficiency in the production of erythrocytes, Aplastic Anemia is
  45. characterized by bone marrow failure.  A total suppression or aplasia of the
  46. bone marrow is typical of Aplastic Anemia.  The disorder may be either
  47. idiopathic or the result of a toxic reaction to radiation, certain drugs, or
  48. chemicals.  Rarely, the cause may be due to a tumor in the thymus.
  49.  
  50. The bone marrow may be classified as hypoplastic or aplastic.  Hypoplasia
  51. occurs when the marrow is defective or incompletely developed, while in
  52. aplasia, the bone marrow does not develop any new tissue.
  53.  
  54. Symptoms
  55.  
  56. Approximately one half of cases of Aplastic Anemia are idiopathic.  In some
  57. instances, the disorder strikes suddenly and severely, but the onset is
  58. generally insidious.  It may occur even weeks or months after exposure to the
  59. offending toxin.
  60.  
  61. The patient may first become aware of the disease by the progressive
  62. onset of weakness, fatigue, and lassitude.  Headache and breathing
  63. difficulties provoked by physical effort or exertion may also be present.
  64. Bacterial infections may be more frequent and severe than would normally be
  65. expected.  While the signs of Aplastic Anemia vary according to the severity
  66. of the pancytopenia (deficiency of all the cell elements of the blood), the
  67. common symptoms associated with anemia are usually severe.
  68.  
  69. Characteristically, the skin has a waxy pallor with chronic cases
  70. possibly presenting considerable brown skin pigmentation.  Severe
  71. thrombocytopenia (a decrease in the number of blood platelets) may occur,
  72. with hemorrhaging into the skin and mucous membranes.  Petechiae, pinpoint
  73. sized, flat round spots that are purplish red in color may be present.
  74. Confluent petechiae (purpura) may be the result of trauma.  Other
  75. manifestations may include mucosal ulceration, tachycardia, and systolic
  76. murmur.  Fever may be present and possibly the spleen and lymph nodes
  77. enlarged.
  78.  
  79. Causes
  80.  
  81. Aplastic Anemia results from an inability of the immature bone marrow cells
  82.  
  83. to grow into maturity.  Approximately one half the cases are idiopathic in
  84. origin.  The idiopathic form is most common in adolescents and young adults.
  85. Commonly, the disease is associated with a triad of blood defects which may
  86. include severe anemia, leukopenia in which the number of leukocytes in the
  87. blood are reduced, and thrombocytopenia.
  88.  
  89. Acquired aplastic anemia may be the result of exposure to chemical agents
  90. such as benzene, urethane, and inorganic arsenic, radiation, or drugs such as
  91. phenylbutazone, chloramphenicol as well as some chemical solvents and
  92. insecticides.  Drugs implicated in causation of the disease include
  93. antibiotics, anti-inflammatory agents, and anticonvulsants.
  94.  
  95. The exact mechanism responsible for these reactions is not clearly
  96. understood.  It may possibly be related to a genetic hypersensitivity.
  97.  
  98. A very rare form of Aplastic Anemia is Fanconi's Anemia which occurs in
  99. children with abnormal chromosomes.  This familial type of the disorder is
  100. characterized by bone abnormalities, microcephaly, hypogenitalism and skin
  101. with a brownish pigmentation.
  102.  
  103. Related Disorders
  104.  
  105. Bone marrow failure may also be encountered in renal failure, liver disease,
  106. endocrine disturbances, advanced malignancies (particularly with metastasis
  107. to the bone marrow), chronic infections, and certain hereditary disorders.
  108.  
  109. Therapies:  Standard
  110.  
  111. When the cause of Aplastic Anemia is related to chemicals, exposure to
  112. radiation, or drugs, the source should be eliminated.
  113.  
  114. The most effective therapy in the treatment of the disorder is
  115. transplantation of bone marrow; hopefully, the marrow of a patient's closest
  116. relatives will be compatible.  Blood transfusions before a planned transplant
  117. represent a potential risk and should be used only if absolutely necessary.
  118. Antilymphocyte globulin may be the treatment of choice for patients older
  119. than 30 years of age.  Androgenic steroids (e.g., oxymetholone) may also be
  120. effective in stimulating the bone marrow.
  121.  
  122.  
  123. When an immunologic basis for the disorder has been implicated as the
  124. cause, immunosuppressive drugs such as prednisone and cyclophophamide may be
  125. useful.  Thymectomy may be beneficial in patients with thymoma.
  126.  
  127. The prognosis in Aplastic Anemia is unpredictable.  If it is possible to
  128. identify the toxin and thus eliminate further exposure, marrow production may
  129. recover.  If the disorder is idiopathic, the disease may be more prolonged
  130. and the outlook less favorable; however, remission is possible.  A general
  131. increase in tissue iron stores without associated tissue damage may result
  132. from transfusions.  Superimposed infection (e.g., septicemia) may also occur.
  133.  
  134. Therapies:  Investigational
  135.  
  136. Scientists are studying a new biotechnology product as a treatment for
  137. Aplastic Anemia.  Recombinant Human Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating
  138. Factor (GM-CSF) is being used as an experimental treatment for very severe
  139. cases that have not responded to other therapies.  More research is needed to
  140. determine the safety and effectiveness of GM-CSF as a treatment for Aplastic
  141. Anemia.
  142.  
  143. E(rGM-CSF) is being tested for use in the treatment of Aplastic Anemia.
  144. The drug is being manufactured by Schering Corp., 2000 Galloping Hill Rd.,
  145. Kenilworth, NJ 07033.
  146.  
  147. Interleukin-1 Alpha Human Recombinant, manufactured by Immuex Corp., 51
  148. University St., Seattle, WA, 98101, is another biologic being tested by the
  149. FDA as a treatment in cases of Aplastic Anemia.
  150.  
  151. Researchers at The Children's Hospital, Boston, MA, are conducting a
  152. study to determine the usefulness of bone marrow growth factor,
  153. granulocyte-macrophage colony stimulating factor (GM-CSF) for patients with
  154. Aplastic Anemia.  Patients are eligible if the are 19 years old or younger
  155. and if they have failed to respond to ATG or if they have "relapsed" after an
  156. initial response.  Anyone who is interested should contact the nurse
  157. coordinator for this study, Karen Dunn-Lopez at (617) 732-3315.
  158.  
  159. Scientists in Germany have been testing various drug treatments for
  160. Aplastic Anemia and have determined that the addition of cyclosporine to
  161. existing drug therapies can be of great help, especially in persons with
  162. severe or very severe disease.
  163.  
  164. This disease entry is based upon medical information available through
  165. January 1993.  Since NORD's resources are limited, it is not possible to keep
  166. every entry in the Rare Disease Database completely current and accurate.
  167. Please check with the agencies listed in the Resources section for the most
  168. current information about this disorder.
  169.  
  170. Resources
  171.  
  172. For more information on Aplastic Anemia, please contact:
  173.  
  174.      National Organization for Rare Disorders (NORD)
  175.      P.O. Box 8923
  176.      New Fairfield, CT  06812-1783
  177.      (203) 746-6518
  178.  
  179.      Aplastic Anemia Foundation of America
  180.      P.O. Box 22689
  181.      Baltimore, MD  21203
  182.      (301) 955-2803
  183.      1-800-747-2820
  184.  
  185.      NIH/National Cancer Institute
  186.      9000 Rockville Pike, Bldg. 31, Rm. 1A2A
  187.      Bethesda, MD 20892
  188.      1-800-4-CANCER
  189.  
  190. The National Cancer Institute has developed PDQ (Physician Data Query), a
  191. computerized database designed to give doctors quick and easy access to many
  192. types of information vital to treating patients with this and many other
  193. types of cancer.  To gain access to this service, a doctor can contact the
  194. Cancer Information Service offices at 1-800-4-CANCER.  Information
  195. specialists at this toll-free number can answer questions about cancer
  196. prevention, diagnosis, and treatment.
  197.  
  198. References
  199.  
  200. THE MERCK MANUAL 15th ed.  R. Berkow, et al:  eds; Merck, Sharp & Dohme
  201. Research Laboratories, 1987.  P. 1106.
  202.  
  203. CECIL TEXTBOOK OF MEDICINE, 18th ed.:  James B. Wyngaarden, and Lloyd H.
  204. Smith, Jr., Eds.:  W. B. Saunders Co., 1988.  Pp. 885-9.
  205.  
  206.